• facebook
  • hono
  • youtube

Ina tata nei, e toru nga rongoa rongoa ira kua whakamanahia mo te hokohoko, ara: (1) I te Hurae 21, 2022, PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) i panui ko tana AAV gene therapy Upstaza™ i whakaaetia e te Komihana Pakeha Koia te tuatahi o te maakete ira rongoa i werohia ki roto i te roro (tirohia nga tuhinga o mua: Ko tetahi atu Milestone i roto i te rongoa o te roro'AV kua whakaaetia tuatahitia i roto i te AV te rongoatanga ira o te ao.(2) I te Akuhata 17, 2022, i whakaaetia e te US Food and Drug Administration (FDA) te rongoa ira a Bluebird Bio Zynteglo (betibeglogene autotemcel, beti-cel) mo te maimoatanga o te beta thalassemia.Ko te whakaaetanga o te rongoa i Amerika kaore e kore he "awhina i roto i te hukarere" mo Bluebird Bio, kei roto i te raru putea.(3) I te Akuhata 24, 2022, i panuitia e BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) kua whakaaetia e te Komihana Pakeha te hokohoko herenga o ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec), he rongoa ira mo te hemophilia A, mo te maimoatanga o nga turoro kaore he hitori o te aukati FVIII me te kino AAV5 antibodies pakeke kua whakaaehia he mate hemophilia AAV5.I tenei wa, 41 nga rongoa rongoa ira kua whakaaetia mo te hokohoko puta noa i te ao.

Ko te ira te waeine ira taketake e whakahaere ana i nga ahuatanga.Haunga nga ira o etahi wheori, he mea tito he RNA, ko nga ira o te nuinga o nga rauropi he DNA.Ko te nuinga o nga mate o te rauropi ka puta mai i te pahekoheko i waenga i nga ira me te taiao, a, he maha nga mate ka taea te rongoa, te whakamama ake ranei ma te whakamaarama ira.Ko te rongoa ira e kiia ana he hurihanga i roto i te waahi rongoa me te rongoa.Ko nga rongoa rongoa ira whanui kei roto i nga raau taero i runga i nga raau DNA kua whakarerekehia e te DNA (pēnei i nga rongoa rongoa ira ira i roto i te vivo, i roto i nga rongoa ira ira, i nga raau plasmid tahanga, me etahi atu) me nga raau taero RNA (penei i nga raau taero antisense oligonucleotide, nga raau siRNA, me te rongoa ira mRNA, me etahi atu);Ko nga rongoa rongoa ira kua tautuhia ko te nuinga o nga raau taero DNA plasmid, nga rongoa rongoa ira i runga i nga vectors viral, nga rongoa rongoa ira e pa ana ki nga huakita huakita, nga punaha whakatika ira me nga rongoa rongoa pūtau kua whakarerekehia i roto i te vitro.I muri i nga tau o te whakawhanaketanga takahurihuri, kua tutuki nga rongoa rongoa ira i nga hua haumanu whakahihiri.(haunga nga kano kano DNA me nga kano kano mRNA), 41 nga rongoa rongoa ira kua whakaaetia mo te hokohoko i te ao.Na te whakarewanga o nga hua me te whanaketanga tere o te hangarau rongoa ira, kua tata te whakamaarama ira ki te kawe i te waa o te whanaketanga tere.

huri noa1

Whakar

Kei roto i tenei tuhinga nga rongoa ira e 41 kua whakaaetia mo te hokohoko (kaore nga kano kano DNA me nga kano kano mRNA).

1. In vitro therapy ira

(1) Strimvelis

Kamupene: I hangaia e GlaxoSmithKline (GSK).

Te wa ki te maakete: Kua whakamanahia e te Kotahitanga o Europi i Mei 2016.

Nga tohu: Mo te maimoatanga o te mate ngoikore o te whakakotahitanga kino (SCID).

Ko nga korero: Ko te tikanga whanui o tenei rongoa ko te tango tuatahi i nga puutau hematopoietic o te manawanui, ka whakawhänui me te whakatipu i a raatau i roto i te vitro, katahi ka whakamahi i te retrovirus ki te whakauru i te kape o te ira ADA (adenosine deaminase) mahi ki roto i o raatau punaha hematopoietic, ka mutu te whakawhiti i nga pūtau kakau hematopoietic kua whakarereketia.Ka hoki mai ano nga puia kakau hematopoietic ki roto i te tinana.Ko nga hua haumanu i whakaatu ko te 3-tau te oranga o nga turoro ADA-SCID i tukinotia ki a Strimvelis he 100%.

(2) Zalmoxis

Kamupene: I hangaia e MolMed, Itari.

Te wa ki te maakete: I whiwhi whakamanatanga hokohoko herenga a EU i te tau 2016.

Tohu: Kei te whakamahia mo te rongoa awhina o te punaha mate o nga turoro i muri i te whakawhitinga o nga pūtau kakau hematopoietic.

He korero: Ko Zalmoxis he allogeneic T cell whakamomori ira whakamomori immunotherapy i whakarerekehia e te retroviral vector.Ko te 1NGFR me te HSV-TK Mut2 ira whakamomori ka taea e nga tangata te whakamahi i te ganciclovir i nga wa katoa ki te patu i nga pūtau T e puta ai nga urupare aukati kino, te aukati i te kino o te GVHD ka puta, me te whakahoki i te mahi aukati i nga turoro me te HSCT haploidentical i muri i te pokanga Escort.

(3) Invossa-K

Kamupene: I whakawhanakehia e te kamupene TissueGene (KolonTissueGene).

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia mo te raarangi i Korea ki te Tonga i te marama o Hurae 2017.

Nga Tohu: Mo te maimoatanga o te mate pukupuku o te turi.

He korero: Ko Invossa-K he rongoa ira ira allogeneic e whai ana i nga chondrocytes tangata.Ko nga pūtau Allogeneic he whakarereke ira i roto i te vitro, a ka taea e nga pūtau whakarerekē te whakaatu me te huna i te huringa tipu β1 (TGF-β1) i muri i te werohanga-a-roto.β1), ka pai ake nga tohu o te osteoarthritis.Ko nga hua haumanu e whakaatu ana ka taea e Invossa-K te whakapai ake i te mate pukupuku turi.I whakakorehia te raihana e te kaiwhakahaere tarukino o South Korea i te tau 2019 na te mea i he te tapanga a te kaiwhakanao i nga kai i whakamahia.

(4) Zynteglo

Kamupene: I hangaia e te kamupene bluebird bio (bluebird bio) kamupene.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te Kotahitanga o Europi i te tau 2019, ka whakaaetia e te FDA i Akuhata 2022.

Nga tohu: Mo te maimoatanga o te β-thalassemia e whakawhirinaki ana ki te whakawhitinga.

Ko nga korero: Ko te Zynteglo he rongoa ira ira in vitro, e whakamahi ana i te vector lentiviral ki te whakauru i tetahi kape mahi o te ira β-globin noa (βA-T87Q-globin ira) ki roto i nga pūtau kakau hematopoietic kua tangohia mai i nga turoro., katahi ka whaohuia enei pūtau kakau hematopoietic autologous autologous autologous ki roto i te manawanui.Ina whiwhi te manawanui i te ira βA-T87Q-globin noa, ka puta pea he pūmua HbAT87Q noa, ka taea te whakaiti, te whakakore ranei i te hiahia mo te whakaheke toto.He rongoa kotahi te wa i hangaia hei whakakapi i nga whakaheke toto mo te wa katoa me nga rongoa mo te oranga mo nga turoro 12 tau neke atu.

(5) Skysona

Kamupene: I hangaia e te kamupene bluebird bio (bluebird bio) kamupene.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te EU mo te hokohoko i te marama o Hurae 2021.

Tohu: Mo te maimoatanga o te adrenoleukodystrophy cerebral wawe (CALD).

Ko nga korero: Ko Skysona te whakamaarama ira ira ko te rongoa ira mo te wa kotahi i whakaaetia mo te maimoatanga o te adrenoleukodystrophy cerebral moata (CALD).Ko Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) he lentiviral ira ira i roto i vitro Lenti-D.Ko te tikanga whanui o te rongoa e whai ake nei: ka tangohia mai i te manawanui nga pūtau kakau hematopoietic autologous, ka whakarereketia i roto i te vitro e te lentivirus e kawe ana i te ira ABCD1 tangata, katahi ka whakahokia ki roto ki te manawanui.Mo te maimoatanga o nga turoro i raro iho i te 18 tau me te ira ira ABCD1 me te CALD.

(6) Kymria

Kamupene: I whakawhanakehia e Novartis.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te FDA i Akuhata 2017.

Nga Tohu: Te maimoatanga o te kawa lymphoblastic lymphoblastic o mua o te pūtau-B (KATOA) me te DLBCL kua hoki whakamuri me te aukati.

Ko nga korero: Ko Kymriah he rongoa rongoa ira ira in vitro, te rongoa CAR-T tuatahi i whakaaetia e te ao, e aro ana ki te CD19 me te whakamahi i te take whakaihiihi 4-1BB.Ko te utu he $475,000 i te US me te $313,000 i Japan.

(7) Yescarta

Kamupene: I hangaia e Kite Pharma, he apiti o Gileada.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te FDA i Oketopa 2017.

Nga tohu: Mo te maimoatanga o te lymphoma nui B-cell nui kua hoki whakamuri ranei.

He korero: Ko Yescarta he rongoa ira ira in vitro retroviral.Koia te tuarua o te rongoa CAR-T kua whakaaetia i te ao.Ka whai i te CD19 me te whakamahi i te tauwehe costimulatory o CD28.Ko te utu i te US $373,000.

(8) Tecartus

Kamupene: I hangaia e Gileada (GILD).

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te FDA i te Hūrae 2020.

Nga Tohu: Mo te lymphoma pūtau koroka kua hoki whakamuri ranei.

Ko nga korero: Ko Tecartus he whakamaarama pūtau CAR-T autologous e aro ana ki te CD19, a ko te tuatoru o nga rongoa CAR-T kua whakaaetia mo te hokohoko i te ao.

(9) Breyanzi

Kamupene: I hangaia e Bristol-Myers Squibb (BMS).

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te FDA i te Hui-tanguru 2021.

Nga Tohu: Ka hoki whakamuri, kare ranei (R/R) nui B-cell lymphoma (LBCL).

Ko nga korero: Ko Breyanzi he rongoa ira in vitro i runga i te lentivirus, me te tuawha o te rongoa CAR-T i whakaaetia mo te hokohoko i te ao, e aro ana ki te CD19.Ko te whakaaetanga a Breyanzi he tohu nui mo Bristol-Myers Squibb i roto i te mara o te immunotherapy pūkoro, i riro i a Bristol-Myers i te wa i riro mai ai a Celgene mo te $74 piriona i te tau 2019.

(10) Abecma

Kamupene: I whakawhanakehia e Bristol-Myers Squibb (BMS) me te koiora bluebird.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te FDA i te Maehe 2021.

Nga tohu: He mate mieloma maha kua hoki whakamuri ranei.

Ko nga korero: Ko Abecma he rongoa ira ira in vitro e ahu mai ana i te rewharewha, te whakamaarama pūtau CAR-T tuatahi o te ao e aro ana ki te BCMA, me te rongoa CAR-T tuarima i whakaaetia e te FDA.Ko te kaupapa tarukino ko te whakaatu i te kaikawe BCMA chimeric i runga i nga pūtau T autologous o te manawanui na roto i te whakarereketanga ira-a-lentivirus i roto i te vitro.I mua i te whaowhia o te tarukino ira pūtau, ka whiwhi te manawanui e rua nga pūhui o te cyclophosphamide me te fludarabine mo te maimoatanga o mua.Te maimoatanga ki te tango i nga pūtau T kaore i whakarereketia mai i te manawanui, katahi ka whakahoki ano i nga pūtau T whakarereke ki roto i te tinana o te manawanui ki te rapu me te patu i nga pūtau mate pukupuku e whakaatu ana i te BCMA.

(11) Libmeldy

Kamupene: I hangaia e Orchard Therapeutics.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te Kotahitanga o Europi mo te raarangi i te Hakihea 2020.

Tohu: Mo te maimoatanga o te metachromatic leukodystrophy (MLD).

Ko nga korero: Ko te Libmeldy he rongoa ira e pa ana ki te whakarereketanga o te ira in vitro o nga pūtau CD34+ autologous.Ko nga raraunga haumanu e whakaatu ana ko te whaowhia kotahi o Libmeldy e whai hua ana ki te whakarereke i te huarahi o te MLD ka timata wawe me te nui o te motuka me te ngoikore o te hinengaro i roto i nga turoro kaore i te rongoa o te tau kotahi.

(12) Penoda

Kamupene: I whakawhanakehia e WuXi Junuo.

Te wa ki te maakete: I whakamanahia e NMPA i Mahuru 2021.

Nga Tohu: Te maimoatanga o te lymphoma pūtau-B nui (r/r LBCL) kua hoki whakamuri, whakaahuru ranei i roto i nga turoro pakeke i muri i te rarangi tuarua, neke atu ranei o te rongoa punaha.

Ko nga korero: Ko Benoda he rongoa ira anti-CD19 CAR-T, a koinei hoki te hua matua o WuXi Junuo.Koia te tuarua o nga hua CAR-T i whakaaetia i Haina, haunga mo te lymphoma pūtau-B nui kua hoki whakamuri/refractory.I tua atu, kei te whakaaro ano a WuXi Junuo ki te whakawhanake i te werohanga a Ruiki Orenza mo te maimoatanga o etahi atu tohu, tae atu ki te lymphoma follicular (FL), lymphoma pūtau mantle (MCL), rewharewha lymphocytic mau tonu (CLL), rewharewha tuarua-rua te lymphoma pūtau-B nui (DLBCL) me te lymphoblastic leukemia (KATOA).

(13) CARVYKTI

Kamupene: Ko te hua tuatahi kua whakaaetia a Legend Bio.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te FDA i te Hui-tanguru 2022.

Nga Tohu: Te maimoatanga o te mieloma maha (R/R MM).

Ko nga korero: Ko te CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, e kiia ana ko Cilta-cel) he rongoa ira ira aukati CAR-T me nga paturopi rohe-kotahi e whai ana i te antigen matuatanga o te pūtau B (BCMA).Ko nga raraunga e whakaatu ana i whakaatu te CARVYKTI i te reeti whakautu katoa tae atu ki te 98% i roto i nga turoro me te myeloma maha kua hoki whakamuri, whakakeke ranei kua whiwhi e wha neke atu ranei nga rongoa o mua, tae atu ki nga aukati proteasome, immunomodulators, me nga anti-CD38 monoclonal antibodies.

2. In vivo therapy ira i runga i nga vectors viral

(1) Te tane/whanau ano

Kamupene: I hangaia e Shenzhen Saibainuo Company.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia mo te raarangi i Haina i te tau 2003.

Tohu: Mo te maimoatanga o te mate pukupuku o te mahunga me te kaki.

Ko nga korero: Ko te werohanga adenovirus p53 tangata recombinant Gendicine/Jinshengsheng he rongoa rongoa ira ira adenovirus me nga mana mana hinengaro motuhake na te Kamupene Shenzhen Saibainuo.Ko te raau taero ko te ira p53 te aukati puku o te tangata me te recombinant recombinant-deficient Ko te momo adenovirus tangata 5 he momo adenovirus tangata 5. Ko te mea o mua ko te hanganga matua o te tarukino ki te whakaputa i te paanga anti-tumor, a ko te tuarua te nuinga hei kawe.Ka mauhia e te adenovirus te ira rongoa p53 ki roto i te pūtau i whäia, me te whakaatu i te p53 te ira aukati puku i roto i te puutau i whäia.Ka taea e te hua te whakahaere ake i nga momo ira mate pukupuku me te whakaheke i nga mahi o nga momo oncogenes, na reira ka whakanui ake i te paanga anti-puku o te tinana me te whakatutuki i te kaupapa o te patu i nga pukupuku.

(2) Rigvir

Kamupene: I whakawhanakehia e te kamupene Latvian Latima.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia i Latvia i te tau 2004.

Tohu: Mo te maimoatanga o te mate pukupuku.

Ko nga korero: Ko Rigvir he rongoa ira i runga i te ECHO-7 enterovirus vector kua whakarereketia, kua whakamahia i Latvia, Estonia, Poland, Armenia, Belarus me etahi atu waahi, a kei te rehitatia ki te EMA o te Kotahitanga o Europi..Ko nga keehi haumanu i roto i nga tau tekau kua pahemo kua whakamatauhia he haumaru me te whai hua te huaketo oncolytic Rigvir, a ka taea te whakapai ake i te oranga o nga turoro melanoma ma te 4-6 nga wa.I tua atu, he pai ano te rongoa mo etahi atu momo mate pukupuku, tae atu ki te mate pukupuku tae, te mate pukupuku pancreatic, te pukupuku pukupuku.mate pukupuku, mate pukupuku whatukuhu, mate pukupuku prostate, mate pukupuku pūkahukahu, mate pukupuku uterine, lymphosarcoma, etc.

(3) Oncorine/Ankerui

Kamupene: I whakawhanakehia e Shanghai Sunway Biotechnology Co., Ltd.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia mo te raarangi i Haina i te tau 2005.

Nga Tohu: Te maimoatanga o nga pukupuku o te upoko me te kaki, te mate pukupuku ate, te mate pukupuku pancreatic, te pukupuku pukupuku me etahi atu mate pukupuku.

He korero: Ko te Oncorine he hua rongoa ira ira oncolytic e whakamahi ana i te adenovirus hei vector.Ka taea e te adenovirus oncolytic te whakahoki i nga pukupuku i te kore, i te ira p53 rereke ranei, ka mate i te lysis pūtau puku, na reira ka mate nga pūtau puku.me te kore e pakaru nga pūtau noa.Ko nga hua haumanu e whakaatu ana he pai te haumaru me te kaha o Anke Rui mo nga momo pukupuku kino.

(4) Glybera

Kamupene: I whakawhanakehia e uniQure.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia i Uropi i te tau 2012.

Nga Tohu: Te maimoatanga o te ngoikoretanga o te lipoprotein lipase (LPLD) me nga wahanga kino kino, hohoki tonu ranei o te pancreatic ahakoa he tino aukati te kai ngako.

He korero: Ko Glybera (alipogene tiparvovec) he rongoa rongoa ira i runga i te AAV hei vector.Ka whakamahia e tenei rongoa te AAV hei vector ki te whakawhiti i te LPL ira rongoa ki roto i nga pūtau uaua, kia taea ai e nga pūtau e rite ana te whakaputa i te nui o te lipoprotein lipase, Ka whai waahi ki te whakaora i te mate, a ka whai hua tenei rongoa mo te wa roa i muri i te whakahaere kotahi (ka roa te paanga mo nga tau maha).I whakakorehia te raau taero i te tau 2017, a ko nga take mo tana whakakorenga e pa ana ki nga mea e rua: te utu nui rawa atu me te iti o te hiahia o te maakete.Ko te utu toharite mo te maimoatanga kotahi o te raau taero he rite ki te 1 miriona taara US, a kotahi anake te manawanui kua hokona me te whakamahi i tenei wa.Ahakoa i utua e te kamupene inihua rongoa mo te 900,000 taara, he taumahatanga nui ano mo te kamupene inihua.I tua atu, ko te tohu mo te tarukino he onge rawa, me te nui o te mate o te 1 i roto i te 1 miriona me te nui o te mate o te mate.

(5) Imlygic

Kamupene: I whakawhanakehia e Amgen.

Te wa ki te maakete: I te 2015, i whakaaetia mo te rarangi ingoa i Amerika me te Kotahitanga o Europi.

Nga Tohu: Te maimoatanga o nga mate melanoma e kore e taea te whakakore katoa ma te pokanga.

Ko nga korero: Ko te Imlygic he ira kua whakarereketia (te whakakore i ona kongakonga ira ICP34.5 me te ICP47, me te whakauru i te tangata ira granulocyte-macrophage colony-stimulating factor GM-CSF ira ki roto i te huaketo) kua whakakorehia te momo huaketo herpes simplex momo 1 (HSV-1) huaketo oncolytic, te rongoa oncolytic tuatahi kua whakaaetia e te FDA.Ko te tikanga whakahaere he werohanga intralesional.Ko te werohanga tika ki nga mate melanoma ka pakaru nga pūtau puku me te tuku i nga antigens i ahu mai i te puku me te GM-CSF hei whakatairanga i nga urupare mate pukupuku.

(6) Luxturna

Kamupene: I hangaia e Spark Therapeutics, he roopu Roche.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te FDA i te tau 2017, katahi ka whakaaetia mo te hokohoko i Uropi i te tau 2018.

Nga Tohu: Mo te maimoatanga o nga tamariki me nga pakeke kua ngaro te tirohanga na te rerekeetanga o te kape takirua o te ira RPE65 engari he rawaka te maha o nga pūtau retina ora.

Ko nga korero: Ko te Luxturna he rongoa ira-a-AAV e whakahaerea ana ma te werohanga subretinal.Ka whakamahia e te rongoa ira te AAV2 hei kaikawe ki te whakauru i tetahi kape mahi o te ira RPE65 noa ki roto i nga pūtau retinal o te manawanui, kia whakaatu nga pūtau rite te pūmua RPE65 noa hei utu mo te hapa o te pūmua RPE65 o te manawanui, na reira ka pai ake te tirohanga o te manawanui.

(7) Zolgensma

Kamupene: I hangaia e AveXis, he apiti o Novartis.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te FDA i Mei 2019.

Nga Tohu: Te maimoatanga o te atrophy uaua o te tuara (Spinal Muscular Atrophy, SMA) nga turoro i raro i te 2 tau.

He korero: Ko te Zolgensma he rongoa ira i runga i te AAV vector.Ko tenei tarukino te mahere maimoatanga kotahi noa mo te atrophy uaua kua whakaaetia mo te hokohoko i te ao.wharangi, he ahunga whakamua.Ko tenei rongoa ira e whakamahi ana i te vector scAAV9 ki te whakauru i te ira SMN1 noa ki nga turoro ma te whaowhia i roto i te toto, ka whakaputa i te pūmua SMN1 noa, na reira ka pai ake te mahi o nga pūtau kua pangia penei i nga neuron motopaika.He rereke, ko nga raau taero SMA Spinraza me Evrysdi e hiahia ana ki te tuku i te toketatanga mo te wa roa, ko Spinraza te whakahaere hei weronga tuara ia wha marama, me te Evrysdi, he rongoa waha ia ra.

(8) Delytact

Kamupene: I hangaia e Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568).

Te wa ki te maakete: Whakaaetanga herenga mai i te Manatu Hauora, Reipa me te Toko i te Ora (MHLW) a Hapani i te Pipiri 2021.

Tohu: Mo te maimoatanga o te glioma kino.

Ko nga korero: Ko Delytact te tuawha o nga hua rongoa ira huaketo oncolytic kua whakaaetia puta noa i te ao me te hua huaketo oncolytic tuatahi i whakaaetia mo te maimoatanga o te glioma kino.Ko Delytact he huaketo herpes simplex momo 1 (HSV-1) huaketo oncolytic i hangaia e Takuta Todo me o hoa mahi.Ka whakauruhia e Delytact tetahi atu whakarereketanga mukua ki roto i te G207 genome o te HSV-1 whakatipuranga tuarua, e whakanui ana i tana tukuruatanga i roto i nga pūtau mate pukupuku me te whakaurunga o nga urupare mate pukupuku anti-tumor, me te pupuri i te tohu haumaru teitei.Ko Delytact te tuatahi o nga reanga tuatoru oncolytic HSV-1 kei roto i te arotake haumanu.Ko te whakaaetanga o Delytact i Hapani i ahu mai i runga i te whakamatautau haumanu Whanga 2-ringa kotahi.I nga turoro me te glioblastoma auau, i tutuki a Delytact i te mutunga tuatahi o te oranga kotahi tau, a ko nga hua i whakaatu he pai ake te mahi a Delytact i te G207.He kaha te tukurua me te kaha ake o te mahi antitumor.He whai hua tenei ki nga tauira puku totoka tae atu ki te u, te prostate, te schwannoma, te nasopharyngeal, te hepatocellular, te tae, te mate pukupuku o te nerve peripheral me te mate pukupuku thyroid.

(9) Upstaza

Kamupene: I whakawhanakehia e PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT).

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te EU i te Hūrae 2022.

Tohu: Mo te ngoikore o te L-amino acid decarboxylase (AADC), kua whakaaetia mo te maimoatanga o nga turoro 18 marama te pakeke ake.

Ko nga korero: Ko Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) he rongoa ira ira i roto i te vivo ma te whakamahi i te momo huaketo adeno-associated 2 (AAV2) hei vector.E mate ana te manawanui na te rerekeetanga o te ira e whakawae ana i te enzyme AADC.Ka mau a AAV2 i tetahi ira hauora e whakawaehere ana i te enzyme AADC.Ko te painga o te rongoa ka tutuki i te ahua o te utu ira.I roto i te ariā, ka whai hua te horopeta kotahi mo te wa roa.Koia te rongoa ira i hokohoko tuatahi i werohia ki roto i te roro.Ko te mana hokohoko e pa ana ki nga whenua mema katoa o te 27 EU, me Iceland, Norway me Liechtenstein.

(9) Roctavian

Kamupene: I whakawhanakehia e BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te EU i Akuhata 2022.

Nga tohu: Mo te maimoatanga o nga turoro pakeke me te hemophilia nui A kaore he hitori o te aukati FVIII me te AAV5 antibody kino.

Ko nga korero: Ko Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) e whakamahi ana i te AAV5 hei vector me te whakamahi i te HLP kaiwhakatairanga ate-a-te tangata hei peia te whakaaturanga o te tauwehe coagulation tangata waru (FVIII) me te rohe B kua mukua.Ko te whakatau a te Komihana Pakeha ki te whakamana i te hokohoko o te valoctocogene roxaparvovec i ahu mai i nga raraunga whanui o te kaupapa whanaketanga haumanu o te tarukino.I roto ia ratou, ko te waahanga III whakamatautau haumanu GENEr8-1 i whakaatu ko te whakataurite ki nga raraunga o te tau i mua i te whakaurunga, i muri i te whaowhia kotahi o te valoctocogene roxaparvovec, Ko nga kaupapa he iti rawa te whakaheke toto o te tau (ABR), he iti ake te whakamahi i nga whakaritenga pūmua VIII (F8) recombinant, he pikinga nui ranei o te mahi toto F8 i roto i te tinana o te tinana.I muri i nga wiki 4 o te maimoatanga, ka whakahekehia te whakamahinga a-tau F8 o nga kaupapa me te ABR e hiahia ana ki te maimoatanga i te 99% me te 84%, he rereketanga nui (p<0.001).He pai te korero mo te haumaru, kaore he kaupapa e pa ana ki te aukati F8 tauwehe, te mate kino, nga paanga taha thrombotic ranei, me te kore he kino kino e pa ana ki te maimoatanga (SAEs).

3. Nga raau taero waikawa karihi iti

(1) Vitravene

Kamupene: I whakawhanakehia ngatahi e Ionis Pharma (i mua ko Isis Pharma) me Novartis.

Te wa ki te maakete: I whakaaetia e te FDA me te EU EMA i te 1998 me 1999.

Tohu: Mo te maimoatanga o te retinitis cytomegalovirus i roto i nga turoro HIV.

Ko nga korero: Ko Vitravene he rongoa oligonucleotide antisense me te rongoa oligonucleotide tuatahi kua whakaaetia mo te hokohoko i te ao.I te timatanga o te maakete, ko te hiahia o te maakete mo nga raau taero anti-cytomegalovirus he tino akiaki;katahi na te whanaketanga o te rongoa antiretroviral tino kaha, ka heke te maha o nga keehi cytomegalovirus.Na te iti o te hiahia o te maakete, i tukuna te tarukino i te tau 2002 me te 2006 Whakamutua i nga whenua o EU me te US.

(2) Macugen

Kamupene: I whakawhanakehia e Pfizer me Eyetech.

Te wa ki te maakete: I whakaaetia mo te raarangi i te United States i te tau 2004.

Tohu: Mo te maimoatanga o te mate o te macular neovascular e pa ana ki te tau.

Ko nga korero: Ko te Macugen he rongoa oligonucleotide kua whakarerekehia e pegylated ka taea te aro me te here ki te tauwehe tipu endothelial vascular (VEGF165 isoform), ka tukuna ma te werohanga intravitreal.

(3) Defitelio

Kamupene: I whakawhanakehia e Jazz.

Te wa ki te maakete: I whakamanahia e te Kotahitanga o Europi i te tau 2013, ka whakaaetia e te FDA i te Maehe 2016.

Nga tohu: Mo te maimoatanga o te mate occlusive venule ate ate e pa ana ki te mate o te renal or pulmonary i muri i te whakawhitinga o te hematopoietic stem cell cell.

Ko nga korero: Ko te Defitelio he rongoa oligonucleotide, he ranunga o te oligonucleotides me nga taonga plasmin.I unuhia i te tau 2009 mo nga take arumoni.

(4) Kynamro

Kamupene: I whakawhanakehia e Ionis Pharma me Kastle.

Te wa ki te maakete: I whakaaetia i te United States hei rongoa pani i te tau 2013.

Tohu: Mo te maimoatanga taapiri mo te hypercholesterolemia whanau homozygous.

Ko nga korero: Ko Kynamro he tarukino antisense oligonucleotide, he oligonucleotide antisense e aro ana ki te apo B-100 mRNA tangata.Ka tukuna a Kynamro hei 200 mg i raro i te kiri kotahi i te wiki.

(5) Spinraza

Kamupene: I whakawhanakehia e Ionis Pharmaceuticals.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te FDA i te Hakihea 2016.

Nga Tohu: Mo te maimoatanga o te atrophy uaua o te tuara (SMA).

Nga korero: Ko Spinraza (nusinersen) he rongoa oligonucleotide antisense.Ka taea e Spinraza te huri i te RNA splicing o SMN2 ira ma te here ki te waahi splicing o SMN2 exon 7, na reira ka piki ake te hanga o te pūmua SMN tino mahi.I te marama o Akuhata 2016, i whakamahia e te BIOGEN Corporation tana whiringa ki te tango i nga motika ao a Spinraza.I timata a Spinraza i tana whakamatautau haumanu tuatahi i roto i te tangata i te 2011. I roto noa i nga tau 5, i whakaaetia e te FDA i te 2016, e whakaatu ana i te tino mohio o te FDA ki tona kaha.I whakaaetia te tarukino mo te hokohoko i Haina i te Paenga-whāwhā 2019. Ko te huringa whakaaetanga katoa o Spinraza i Haina he iti iho i te 6 marama.Kua 2 tau me te 2 marama mai i te wa i whakaaetia tuatahi a Spinraza i Amerika.He mate onge kee he rongoa hou kei roto Ko te tere o te raarangi i Haina kua tino tere.Ko tenei hoki na te " Panui mo te Tukunga o te Rarangi Tuatahi o Tawahi Hou Nga Taauau Hou e hiahiatia ana mo te Rangahau Haumanu" i tukuna e te Center mo te Aromatawai Taauau i te Whiringa-a-rangi 1, 2018, i whakauruhia ki roto i te roopu tuatahi o nga raau taero hou 40 mo te arotake tere, a ko Spinraza te waahi.

(6) Exondys 51

Kamupene: I whakawhanakehia e AVI BioPharma (i muri mai ka whakaingoatia ko Sarepta Therapeutics).

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te FDA i te marama o Mahuru 2016.

Nga tohu: Mo te maimoatanga o te Duchenne muscular dystrophy (DMD) me te DMD ira ira i roto i te exon 51 mokowhiti ira.

He korero: Ko te Exondys 51 he rongoa oligonucleotide antisense.Ka taea e te oligonucleotide antisense te here ki te tuunga exon 51 o te mua-mRNA o te ira DMD, ka puta te hanganga o te mRNA pakeke.Ko te tangohanga, na reira ka whakatika i te anga panui mRNA, ka awhina i te manawanui ki te whakakotahi i etahi momo mahi o te dystrophin he poto ake i te pūmua noa, na reira ka pai ake nga tohu o te manawanui.

(7) Tegsedi

Kamupene: I whakawhanakehia e Ionis Pharmaceuticals.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te Kotahitanga o Europi mo te hokohoko i te marama o Hurae 2018.

Tohu: Mo te maimoatanga o te transthyretin amyloidosis (hATTR).

Ko nga korero: Ko Tegsedi he rongoa oligonucleotide antisense e aro ana ki te mRNA transthyretin.Koia te rongoa tuatahi kua whakaaetia mo te maimoatanga o te hATTR.Ko te tikanga whakahaere he werohanga subcutaneous.Ka whakaitihia e te tarukino te hanga o te pūmua ATTR ma te aro ki te mRNA o te transthyretin (ATTR), me te pai o te painga-morearea i roto i te maimoatanga o te ATTR.Karekau he waahanga o te mate me te aroaro o te cardiomyopathy.

(8) Onpattro

Kamupene: I whakawhanakehia e Alnylam me Sanofi.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia mo te raarangi i te United States i te tau 2018.

Tohu: Mo te maimoatanga o te transthyretin amyloidosis (hATTR).

Ko nga korero: Ko te Onpattro he tarukino siRNA e aro ana ki te transthyretin mRNA, e whakaiti ana i te hanga o te pūmua ATTR i roto i te ate me te whakaemi o nga putunga amyloid i roto i nga nerves peripheral ma te aro ki te mRNA o te transthyretin (ATTR)., na reira ka pai ake, ka whakakore i nga tohu mate.

(9) Givlaari

Kamupene: I whakawhanakehia e Alnylam Corporation.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te FDA i te Whiringa-a-rangi 2019.

Tohu: Mo te maimoatanga o te porphyria hepatic acute (AHP) i roto i nga pakeke.

Ko nga korero: Ko Givlaari he rongoa siRNA, ko te tuarua o te rongoa siRNA kua whakaaetia mo te hokohoko i muri i a Onpattro.Ko te rongoa ka tukuna i raro i te kiri me te aro ki te mRNA mo te whakahekenga o te pūmua ALAS1.Ka taea e te maimoatanga Givlaari marama te whakaiti i te taumata o te ALAS1 i roto i te ate, na reira ka whakaiti i nga taumata o te neurotoxic ALA me te PBG ki te awhe noa, na reira ka Whakaorangia nga tohu mate o te manawanui.Ko nga raraunga i whakaatu ko nga turoro i tukinotia ki a Givlaari he 74% te whakaheke i te maha o nga mura o te mate ka whakaritea ki te roopu placebo.

(10) Vyondys53

Kamupene: I whakawhanakehia e Sarepta Therapeutics.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te FDA i te Hakihea 2019.

Tohu: Mo te maimoatanga o nga turoro DMD me te ira dystrophin exon 53 splice irakētanga.

He korero: Ko te Vyondys 53 he rongoa oligonucleotide antisense.Ko te raau taero oligonucleotide e whai ana i te tukanga splicing o te dystrophin mRNA precursor.I roto i te tukanga autaki o te dystrophin mRNA precursor, ko te Exon 53 o waho i wehea, ara, karekau i runga i te mRNA pakeke, a i hangaia hei whakaputa i te pūmua dystrophin kua tapatapahia engari e mahi tonu ana, na reira ka pai ake te kaha o te mahi i roto i nga turoro.

(11) Waylivra

Kamupene: I hangaia e Ionis Pharmaceuticals me tana apiti a Akcea Therapeutics.

Te wa ki te maakete: Kua whakamanahia e te European Medicines Agency (EMA) i Mei 2019.

Tohu: Hei rongoa taapiri ki te kai whakahaere i nga turoro pakeke me te whanau chylomicronemia syndrome (FCS).

Ko nga korero: Ko Waylivra he rongoa oligonucleotide antisense, koinei te rongoa tuatahi kua whakaaetia mo te maimoatanga o te FCS i te ao.

(12) Leqvio

Kamupene: I whakawhanakehia e Novartis.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te EU i te Hakihea 2020.

Tohu: Mo te maimoatanga o te hypercholesterolemia tuatahi o nga pakeke (whanau heterozygous me te kore-whanau) he dyslipidemia whakauru ranei.

Nga korero: Ko Leqvio he rongoa siRNA e aro ana ki te PCSK9 mRNA.Koia te rongoa siRNA whakaheke cholesterol (LDL-C) tuatahi o te ao.Ko te tikanga whakahaere he werohanga subcutaneous.Ka mahi te raau taero ma te wawaotanga o te RNA ki te whakaheke i nga taumata pūmua PCSK9, ka whakahekehia nga taumata LDL-C.Ko nga raraunga haumanu e whakaatu ana ka taea e Leqvio te whakaheke i te LDL-C tata ki te 50% mo nga turoro kaore e taea te whakaheke i nga taumata LDL-C ki nga taumata i whakaritea ahakoa te nui o nga pota o nga statins.

(13) Oxlumo

Kamupene: I whakawhanakehia e Alnylam Pharmaceuticals.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te EU i te Whiringa-a-rangi 2020.

Nga tohu: Mo te maimoatanga o te momo hyperoxaluria tuatahi (PH1).

Ko nga korero: Ko te Oxlumo he rongoa siRNA e aro ana ki te hydroxy acid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, ka tukuna i raro i te kiri.I whakawhanakehia te rongoa ma te whakamahi i te hangarau whakapumautanga hou a Alnylam matū whakapumau ESC-GalNAc conjugation, e taea ai te whakahaere i nga siRNA i raro i te kiri me te kaha ake me te kaha.Ko te rongoa e whai ana ki te whakaheke, ki te aukati ranei i te waikawa hydroxy oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, ka whakaheke i te taumata o te glycolate oxidase i roto i te ate, ka pau te taputapu e hiahiatia ana mo te hanga oxalate me te whakaheke i te hanga oxalate hei whakahaere i te haere whakamua o te mate me te whakapai ake i nga tohu mate i roto i nga turoro.

(14) Viltepso

Kamupene: I whakawhanakehia e NS Pharma, he apiti o Nippon Shinyaku.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te FDA i Akuhata 2020.

Tohu: Mo te maimoatanga o te Duchenne muscular dystrophy (DMD) me te DMD ira ira i roto i te exon 53 mokowhiti ira.

Ko nga korero: Ko Viltepso he tarukino phosphorodiamide morpholino oligonucleotide.Ka taea e tenei tarukino oligonucleotide te here ki te tuunga exon 53 o te mua-mRNA o te ira DMD, ka puta mai te hanganga o te mRNA pakeke.Ko te exon kua tangohia tetahi waahanga, na reira ka whakatika i te waahanga panui mRNA, ka awhina i te manawanui ki te whakakotahi i etahi momo mahi o te dystrophin he poto ake i te pūmua noa, na reira ka pai ake nga tohu o te manawanui.

(15) Amvuttra (vutrisiran)

Kamupene: I whakawhanakehia e Alnylam Pharmaceuticals.

Te wa ki te maakete: Kua whakaaetia e te FDA i te Pipiri 2022.

Tohu: Mo te maimoatanga o nga pakeke transthyretin amyloidosis me te polyneuropathy (hATTR-PN).

Ko nga korero: Ko Amvuttra (Vutrisiran) he tarukino siRNA e aro ana ki te transthyretin (ATTR) mRNA, ka tukuna ma te werohanga i raro i te kiri.I hangaia a Vutrisiran i runga i te Matū Whakanuia o Alnylam's Enhanced Stabilization Chemistry (ESC) -GalNAc conjugated delivery platform me te kaha ake o te kaha me te pumau o te metabolic.Ko te whakaaetanga o te rongoa i ahu mai i nga raraunga 9-marama mai i tana rangahau haumanu Wāhanga III (HELIOS-A), me nga hua katoa e whakaatu ana ko te rongoa i pai ake nga tohu o te hATTR-PN, me te neke atu i te 50% o nga turoro e huri ana, e mutu ana te haere whakamua.

4. Ko etahi atu rongoa rongoa ira

(1) Rexin-G

Kamupene: I hangaia e Epeius Biotech.

Te wa ki te maakete: I whakamanahia e te Kai-whakahaere Kai me te Taakaro Piripiri (BFAD) i te tau 2005.

Nga Tohu: Mo te maimoatanga o nga mate pukupuku matatau e kaha ana ki te chemotherapy.

Ko nga korero: Ko Rexin-G he werohanga nanoparticle kua utaina ira.Ka whakaurua te ira mutant cyclin G1 ki roto i nga pūtau whainga na roto i te retroviral vector hei patu i nga pukupuku totoka.Ko te tikanga whakahaere he whaowhia ki roto.I te mea he rongoa mo te mate pukupuku e kaha ana ki te rapu me te whakangaro i nga pūtau mate pukupuku metastatic, ka whai paanga ki nga turoro kaore e whai hua ki etahi atu rongoa mate pukupuku, tae atu ki nga koiora kua tohua.

(2) Neovasculgen

Kamupene: I hangaia e te Human stem cell institute.

Wā whakarārangitanga: Kua whakaaetia kia whakarārangihia i Rūhia i te Hakihea 7, 2011, kātahi ka whakarārangihia ki Ukraine i te tau 2013.

Nga tohu: Mo te maimoatanga o te mate o te toto toto, tae atu ki te ischemia tino kino.

Ko nga korero: Ko te Neovasculgen he whakamaarama ira ira ira plasmid i hangaia ai te ira endothelial vascular growth factor (VEGF) 165 ki runga i te plasmid backbone, ka whakauruhia ki nga turoro.

(3) Collategene

Kamupene: I whakawhanakehia e te Whare Wananga o Osaka me nga umanga whakapaipai.

Wā whakarārangitanga: Whakaaetia e te Manatū Hauora, Reipa me te Toko i te Ora o Hapanihi mo te raarangi i Akuhata 2019.

Nga Tohu: Te maimoatanga o te ischemia o raro.

Ko nga korero: Ko te Collategene he rongoa ira-a-plasmid, ko te rongoa whakamaarama ira a Hapanihi tuatahi i hangaia e AnGes.Ko te waahanga matua o tenei tarukino he plasmid tahanga kei roto te raupapa ira o te tauwehe tipu hepatocyte tangata (HGF).Mena ka werohia te tarukino ki nga uaua o nga peka o raro, ko te HGF e whakaatuhia ana ka whakatairanga i te hanganga o nga oko toto hou huri noa i nga oko toto kua pakaru.Kua whakapumautia e nga whakamatautau haumanu tona whai hua ki te whakapai ake i nga mate whewhe.

MUTU


Wā tuku: Nov-10-2022